Mittlerweile beteiligen sich mehr als zehn Länder und über zwanzig Standorte an der weltweiten Zulassungsstudie des Unternehmens zur Huntington-Krankheit, an der über 175 Patienten teilnehmen. 

Die Patientenrekrutierung für die Phase-1/2-Studie zu SKY-0515 ist abgeschlossen, und das Präparat wurde nach den vorliegenden Daten aus zwölf Monaten bei den Patienten im Allgemeinen gut vertragen. SKY-0515 hat im Vergleich zum Ausgangswert eine Verringerung von mHTT um 69 % und von PMS1 um 26 % sowie Verbesserungen im cUHDRS-Wert gezeigt, anstatt dass es zu den für den natürlichen Krankheitsverlauf typischen Verschlechterungen gekommen wäre.

BOSTON, 15. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige kleinmolekulare Therapien zur Modulation von RNA-Zielstrukturen entwickelt, gibt bekannt, dass es weitere behördliche Genehmigungen für den Start seiner Phase-2/3-Schlüsselstudie FALCON-HD (004-ANZ und 004-WW) erhalten hat, und zwar in Form einer IND-Zulassung in den Vereinigten Staaten sowie CTA-Zulassungen in Kanada und im Vereinigten Königreich.

„Wir freuen uns sehr, nun mit der Patientenrekrutierung für unsere zulassungsrelevante Studie zur Huntington-Krankheit in den Vereinigten Staaten, im Vereinigten Königreich und in Kanada zu beginnen", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk. „Die nach zwölfmonatiger Behandlung durchgeführten Bewertungen durch Ärzte und Patienten untermauern die überzeugenden und konsistenten Wirkungen von SKY-0515 auf entscheidende Biomarker und cUHDRS-Werte – und damit die vielversprechende Aussicht, dass SKY-0515 Huntington-Patienten eine Therapieform bieten könnte, die sie schon lange verdient haben, und zwar in Form einer praktischen täglichen Tablette."

SKY-0515 zeigte eine hervorragende Exposition im Zentralnervensystem und erwies sich über alle untersuchten Dosierungen hinweg als allgemein sicher und gut verträglich.

Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbbare und letztendlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten mehr als 40.000 Personen betroffen sind, die bereits Symptome zeigen; weltweit sind weitere Hunderttausende betroffen. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.

SKY-0515 ist ein oral verabreichter, in der Erprobung befindlicher, kleinmolekularer RNA-Spleißmodifikator, der von Skyhawk unter Verwendung der firmeneigenen SKYSTAR^®-Plattform entwickelt wurde. SKY-0515 wurde entwickelt, um sowohl mHTT- als auch PMS1-Proteine zu reduzieren, und hat gezeigt, dass es dies wirksam tut.

Die SKYSTAR-Plattform von Skyhawk hat bereits weitere neuartige Therapien hervorgebracht, die auf seltene neurologische Erkrankungen abzielen, für die es bislang keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt. Das Unternehmen plant, bis Ende 2027 mehrere dieser Programme in die klinische Entwicklung zu überführen. 

Informationen zur Phase-2/3-Schlüsselstudie „FALCON-HD" (004-ANZ und 004-WW) zu SKY-0515

 Die FALCON-HD-Schlüsselstudie zu SKY-0515 (NCT06873334 und NCT07378644) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Sicherheit von SKY-0515 untersucht.

An der FALCON-HD 004-ANZ-Studie nahmen 144 Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 an verschiedenen Standorten in Australien und Neuseeland teil; die Rekrutierung ist abgeschlossen.

Im Rahmen der Studie FALCON-HD 004-WW sollen weltweit an mehr als 40 Standorten bis zu 400 weitere Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 in die Studie aufgenommen werden; derzeit werden an einer Reihe dieser Standorte bereits Patienten aktiv behandelt.

Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich der teilnehmenden Standorte und der Teilnahmekriterien, finden Sie auf ClinicalTrials.gov und unter www.FALCON-HD.com.

Informationen zum klinischen Phase-1/2-Programm für SKY-0515

Die klinische Phase-1/2-Studie mit SKY-0515 ist eine „First-in-Human"-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik sowie die Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Probanden und Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD) im Frühstadium zu bewerten sowie Biomarker wie das mutierte HTT-Protein und PMS1-mRNA sowie Wirksamkeitsendpunkte wie den cUHDRS und dessen Teilkomponenten „Total Functional Capacity" (TFC), Total Motor Score (TMS), Symbol-Digit-Modalities-Test (SDMT) und Stroop-Wortlesetest (SWRT).

Die Phase-1/2-Studie besteht aus drei Teilen. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden untersucht. Teil C ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung von zwei Dosierungen von SKY-0515 bei Menschen mit Huntington-Krankheit im Frühstadium (HD-ISS-Stadium 1, Stadium 2 oder leichtes Stadium 3) über einen Zeitraum von 84 Tagen, gefolgt von einer zwölfmonatigen verblindeten Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis des Wirkstoffs erhalten.

Die Rekrutierung für die Phase-1/2-Studie ist abgeschlossen. 

Informationen zu Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das seine firmeneigene SKYSTAR^®-Plattform nutzt, um kleinmolekulare, RNA-modulierende Therapien für die weltweit schwersten Krankheiten zu erforschen und zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.skyhawktx.com.  

Skyhawk-Kontakt

Maura McCarthy

Head of Corporate Development

maura@skyhawktx.com

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Die Wolftank Group hat auf ihrer ordentlichen Hauptversammlung am 12. Juni 2026 den Kurs für die nächsten Jahre abgesteckt und zugleich die Kapitalmarktkompetenz im Aufsichtsrat ausgebaut. Die Aktionäre des auf Umwelttechnologien und emissionsfreie Infrastrukturlösungen spezialisierten Unternehmens stimmten allen zur Beschlussfassung vorgelegten Tagesordnungspunkten zu. Zentrale Themen waren die Präsentation des Jahresergebnisses 2025, die neue Wachstumsstrategie „GreenLead 2030“ sowie eine Satzungsänderung zur Erweiterung des Aufsichtsrats.

Mit „GreenLead 2030“ peilt die Wolftank Group nach Unternehmensangaben einen Umsatz von 250 Millionen Euro und eine EBITDA-Marge von zwölf Prozent an. Nach der Vorstellung der Ergebnisse für 2025 folgte die Hauptversammlung dem Vorschlag des Vorstands, den im Jahresabschluss zum 31. Dezember 2025 ausgewiesenen Bilanzverlust auf neue Rechnung vorzutragen. Zugleich wurden Vorstand und Aufsichtsrat für das abgelaufene Geschäftsjahr entlastet, was als Vertrauensbeweis der Aktionäre in die Unternehmensführung gewertet werden kann.

Strukturell stellte Wolftank die Weichen über eine Satzungsänderung, mit der die Höchstzahl der Aufsichtsratsmitglieder von fünf auf sechs angehoben wurde. Neben den bisherigen Mitgliedern Dr. Andreas Aufschnaiter (Vorsitz), Dr. Peter Podesser (stellvertretender Vorsitz), Dr. Peter Werth, David Hofmann und Raphaela Lindlbauer wurde erstmals Marcel Maschmeyer in das Kontrollgremium gewählt. Damit wird das Gremium um eine zusätzliche Stimme mit ausgewiesener Expertise im Investment- und Kapitalmarktbereich ergänzt.

Maschmeyer ist Vorstand der Paladin Langfrist KGaA und Geschäftsführer der Paladin Invest GmbH. Das auf börsennotierte Small- und Mid-Cap-Unternehmen spezialisierte Investmenthaus Paladin hat sein Engagement bei der Wolftank Group im vergangenen Jahr deutlich erhöht und zählt inzwischen zu den größten Aktionären des Unternehmens. Mit dem Einzug des Paladin-Vertreters in den Aufsichtsrat bindet Wolftank einen wichtigen Investor enger ein und verstärkt zugleich das Profil des Unternehmens gegenüber dem Kapitalmarkt.